Riprogrammare e curare le cellule del midollo osseo con una semplice iniezione: è quanto promettono i test, per ora condotti su topi e colture di cellule, che utilizzano la stessa tecnologia alla base dei vaccini a Rna messaggero anti Covid-19. Il risultato, pubblicato sulla rivista Science, apre infatti alla possibilità di trattare tumori e molte altre malattie genetiche trasferendo direttamente nelle cellule frammenti genetici capaci di riprogrammarle, per esempio in modo da evitare il rigetto in caso di trapianto di midollo. Potenzialmente però, la stessa tecnica potrebbe essere utilizzata in molti altri contesti, in uno scenario che gli stessi autori della ricerca definiscono "da Star Trek".
La ricerca è stata condotta sotto la guida dell'italiana Laura Breda, dell'Ospedale pediatrico di Philadelphia, e coordinata da Stefano Rivella, dell'Università della Pennsylvania. Il risultato è davvero incoraggiante, ma per gli esperti serve prudenza prima di sperimentare queste tecniche sull'uomo. "Quello che abbiamo testato è di fatto un metodo per riuscire a inviare informazioni genetiche all'interno delle cellule di un paziente e cambiarne il comportamento", - ha detto Rivella all'ANSA.
La tecnica testata sui topi e su campioni cellule umane di midollo osseo con anemia falciforme è la prima sperimentazioni preclinica di una tecnica che potrebbe trovare molte altre applicazioni. "Usiamo particelle lipidiche, come nei vaccini del Covid-19, su cui abbiamo aggiunto un diverso anticorpo che, come un Gps, le guida verso le cellule in cui devono andare e vi rilasciano un contenuto, sotto forma di mRna", ha spiegato Rivella. "Queste informazioni - ha aggiunto - indicano loro cosa fare".
La tecnica consiste nell'inserire nelle cellule un frammento di mRna che codifica un sistema di proteine capaci di spostarsi all'interno del nucleo e correggere con successo la mutazione genetica responsabile di alcune disfunzioni, come l'anemia falciforme. "Ad oggi - ha detto Breda - le terapie geniche per questi problemi prevedono un prelievo di midollo e un trattamento genico ex vivo delle cellule prelevate. Nel frattempo, al paziente viene fatta una sorta di chemioterapia per distruggere parte delle cellule del midollo per eliminarle e fare spazio alle nuove cellule sane che vengono trapiantate". Una procedura complessa, che comporta gravi disagi, che può essere fatta solo in strutture adeguate: "qui parliamo invece di una semplice iniezione".
I prossimi passi della ricerca prevedono test su primati non umani e potrebbero essere necessari tra 5 e 10 anni prima di arrivare alle sperimentazioni umane. "Uno dei vantaggi - ha aggiunto Breda - è che il contenitore, ossia le particelle lipidiche, è già stato validato grazie ai vaccini; quello che dovrà essere esaminato è il software, ossia le istruzioni genetiche sotto forma di mRna". Se sarà approvata, la nuova tecnica potrà avere molte possibili applicazioni per correggere errori genetici o per indurre alla morte le cellule tumorali".
Oggi è impossibile fare un trapianto di midollo in luoghi difficili, come le aree povere dell'Africa, ma con questa nuova tecnica - ha detto Rivella - basterebbe spedire una fiala e fare un'iniezione. Il sogno è arrivare a sviluppare terapie di vario tipo e curare di tutto, come in Star Trek, con una semplice iniezione".
C'è però ancora tantada fare, commentano nello stesso numero della rivista, Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica e docente dell'Università Vita-Salute San Raffaele, e Samuele Ferrari, anche lui del SR-Tiget. I due esperti invitano alla prudenza perché sono ancora molti gli aspetti di rischio non pienamente verificati nell'uso di terapie geniche in vivo, fatte con iniezioni: "i pazienti - scrivono Naldini e Ferrari - non dovrebbero essere esposti prematuramente a rischi ingiustificati quando l'attuale esperienza della terapia genica ex vivo con cellule staminali ematopoietiche continua a mostrare benefici clinici robusti e durevoli".
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