La notizia in arrivo dalla California su una nuova terapia genica in sperimentazione per i malati di Ada-Scid trova l'Europa in una posizione di primato. "Dal 2016 in Europa, grazie a Fondazione Telethon - viene sottolineato dalla stessa Fondazione - è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo per il trattamento dell'Ada-Scid".
Sviluppata a partire "dagli importanti studi condotti all'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, Strimvelis è tra le prime terapie geniche in assoluto a essere state rese disponibili come farmaco".
Grazie a un'unica somministrazione, prevede la correzione delle cellule staminali del midollo osseo del paziente con un vettore di origine virale, che introduce nel loro patrimonio genetico una versione corretta e funzionante del gene difettoso.
A 5 anni dall'immissione in commercio di questa terapia genica, l'Ema - riferisce Telethon - ha revisionato accuratamente tutti i dati raccolti finora, sia sui pazienti trattati ad oggi, sia riguardo alle terapie alternative disponibili, come previsto per ogni nuovo farmaco. Alla luce di questi, l'Agenzia Europea, pochi giorni fa, ha espresso parere favorevole affinché il farmaco continui a essere somministrato ai pazienti elegibili, in considerazione del bilancio positivo tra rischi e benefici, nonché dei rischi delle terapie alternative disponibili per questa patologia. Attualmente quindi il farmaco è somministrabile ai pazienti con ADA-SCID (immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi) privi di un donatore familiare di midollo compatibile.
E dagli Usa, come si legge sul New England Journal of Medicine, arriva ora la notizia di una sperimentazione di terapia genica sviluppata da ricercatori dell'Università della California e dal Great Ormond Street Hospital di Londra, che ha avuto successo nel trattare 48 bambini sui 50 partecipanti a tre studi clinici.
Caricamento commenti
Commenta la notizia