Domenica, 31 Maggio 2020
stampa
Dimensione testo

Società

Home Società Correggere il Dna per guarire, italiana la prima terapia al mondo
SCIENZA

Correggere il Dna per guarire, italiana la prima terapia al mondo

I ricercatori la studiano da 40 anni

MILANO. La terapia genica è tra i più grandi sogni della scienza: 'correggere' il Dna per guarire malattie attualmente incurabili. I ricercatori la studiano da 40 anni, ma solo ora arriva in commercio il primo farmaco al mondo basato su questo tipo di terapia: a realizzarlo l'azienda italiana Chiesi, per combattere una malattia estremamente rara che conta meno di 1.000 pazienti in tutta Europa e circa 60-90 in Italia. Questa malattia è il deficit di lipoproteina lipasi (Lpld): provoca un grave squilibrio degli acidi grassi, danneggiando gli organi e provocando pancreatiti acute, che portano a morte nel 7-30% dei casi. «Finora non esistevano cure - spiega Diego Ardigò, responsabile Terapie Avanzate della Chiesi - se non il tentativo di controllare gli acidi grassi con la dieta. Ma parliamo di persone che, su un limite normale di 150, arrivano ad accumulare trigliceridi fino a valori di 5mila, o addirittura 15mila».

La terapia genica contro la Lpld consiste nell'usare uno speciale virus inoffensivo e modificato in laboratorio. Al suo interno è inserito un gene che, una volta entrato nelle cellule del paziente, è in grado di far sintetizzare una proteina che in questi malati non viene prodotta. Con la terapia si corregge il
difetto genetico della persona, e secondo gli studi «è in grado di ridurre gli attacchi di pancreatite acuta del 54%, e gli attacchi di dolore addominale causati da pancreatite del 59%». Il farmaco si chiama 'Alipogene tiparvovec', è stato sviluppato in partnership con UniQure e non è la prima terapia genica realizzata: nel Mondo ci sono state diverse ricerche in questo senso, e uno dei casi più noti è quello del San Raffaele di Milano, dove proprio grazie a queste terapie è stato possibile curare alcuni 'bambini in bolla', colpiti da una grave
malattia che compromette il loro sistema immunitario. Queste terapie, però, sono sempre state sperimentali: quello della Chiesi, invece, è il primo caso al mondo di terapia genica che diventa un farmaco messo in commercio.

Questo medicinale non si rivolge per il momento a tutti i malati con Lpld, ma solo a quelli che sono a uno stadio molto grave. Si stima che in Europa potrebbero beneficiarne 200-300 pazienti (circa il 30-50% di tutti i malati). Il nuovo farmaco è già stato approvato dall'Agenzia europea del farmaco; è da alcuni giorni disponibile in Germania, mentre in Italia è già stata avviata la fase di negoziazione per la messa in commercio.

È stato inoltre istituito dall'azienda il primo Registro ufficiale dei malati con Lpld, che seguirà ciascun paziente per almeno 15 anni: questo permetterà di raccogliere maggiori informazioni sulla patologia, così rara che in Italia si verifica un nuovo caso ogni 2-3 anni.

© Riproduzione riservata

* Campi obbligatori

Immagine non superiore a 5Mb (Formati permessi: JPG, JPEG, PNG)
Video non superiore a 10Mb (Formati permessi: MP4, MOV, M4V)

Correlati

X
ACCEDI

Accedi con il tuo account Facebook

Login con

Login con Facebook
  • Seguici su
X