Una terapia miracolosa ha restituito la vista a due bambini ciechi dalla nascita. I piccoli pazienti di otto e nove anni affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria che li rendeva ipovedenti dalla nascita hanno potuto recuperare la vista grazie a una nuova tecnica eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania 'Luigi Vanvitelli' in collaborazione con la Novartis.
LA MALATTIA. A causare la malattia sono mutazioni in un gene chiamato RP65. La terapia fornisce una copia funzionante di questo gene in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva.
LA TERAPIA. La terapia genica era stata sperimentata sull'uomo lo scorso negli Stati Uniti. L'autorità farmaceutica statunitense ha poi autorizzato la commercializzazione. Fino a quel momento risultavano trattabili, fra le distrofie retiniche ereditarie, solo l'amaurosi congenita di Leber e la coroideremia. Il principio è quello di far trasportare, da un virus innocuo, la frazione di DNA da riparare.
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