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Malattia di Huntington, presentate le 6 terapie disponibili

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(ANSA) - ROMA, 03 DIC - In Italia colpisce 1 persona su 100mila abitanti, ed è una malattia rara caratterizzata dalla presenza in un solo individuo dei sintomi della malattia di Alzheimer, della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla) e della malattia di Parkinson. Si tratta della malattia di Huntington, una patologia rara non ancora curabile ma per cui esistono sei terapie sperimentali, presentate nel corso del convegno annuale organizzato dalla Fondazione Lirh, Lega italiana ricerca Huntington. "Parlare di nuove prospettive terapeutiche nella giornata internazionale della disabilità vuol dire parlare di speranza", ha esordito Barbara D'Alessio, presidente Lirh.
    "Anche in questo anno difficile non ci siamo mai fermati, grazie soprattutto a un team che rappresenta un'eccellenza internazionale", ha spiegato Simonetta Massafra, Responsabile UOC Ricerca Clinica Istituto Mendel IRCSS Casa Sollievo della Sofferenza e Direttore Sanitario Istituto CSS-Mendel di Roma.
    L'eccellenza italiana nello studio e nella sperimentazione sulla malattia di Huntington è stata riconosciuta tale a livello mondiale grazie soprattutto al lavoro di Lirh che vede come direttore scientifico il prof. Ferdinando Squitieri, principal investigator di tutti gli studi clinici sull'Huntington svolti in Italia e tra i maggiori esperti mondiali.
    Sei, come detto, le terapie sperimentali presentate. Michael R. Hyden, scienziato e amministratore delegato di Prilenia, ha illustrato gli sviluppi sulla pridopidina, molecola in fase III di sperimentazione anche in Italia proprio sotto la guida del prof. Squitieri. "Questa si lega - ha spiegato Hyden - attiva un recettore (S1R), una proteina molto presente nel cervello, e questo regola i percorsi cellulari comunemente compromessi nella neurodegenerazione, sembrando preservare i neuroni dalla morte cellulare indotta dalla proteina Huntingtina mutata".
    Seconda terapia sperimentale contro la malattia di Huntington è Vibrant-HD, in atto da Novartis con studio clinico con Branaplam, primo farmaco da assumere in via orale in grado di ridurre i livelli di proteina mutata che causa la malattia, per questa sperimentazione il reclutamento del primo paziente è previsto per fine dicembre, inizio gennaio prossimi. C'è poi in corso di studio di fase uno in volontari sani la PTC518, molecola di PTC Therapeutics che agendo sull'Rna riduce anch'essa la proteina mutata.
    Altra sperimentazione è quella di Wave life sciences per studiare il farmaco sperimentale WVE-003 in pazienti adulti con malattia di Huntington precoce. Le ultime due sperimentazioni sono quelle di UniQure HD-GeneTRX-1 e HD-GeneTRX-2. Si tratta del primo studio clinico approvato dalla FDA per la terapia genica nell'Huntington. Infine la 'Som3355' di Som Biotech, che funziona come beta-bloccante migliorando i movimenti involontari e a scatti. (ANSA).
   

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