Le placche amiloidi sono segni tipici della malattia di Alzheimer: sono proteine che si accumulano nel cervello, interrompendo e uccidendo i neuroni e provocando il progressivo deterioramento cognitivo caratteristico del diffuso disturbo neurologico. I ricercatori dell'Università della California a San Diego e del Massachusetts General Hospital hanno identificato un nuovo farmaco che modula, anziché inibire, un enzima chiave coinvolto proprio nella formazione delle placche.
In un lavoro pubblicato sul Journal of Experimental Medicine gli studiosi hanno notato, su animali da laboratorio come roditori e scimmie, come il farmaco sia sicuro ed efficace, aprendo di fatto la strada a possibili sperimentazioni cliniche sugli esseri umani.
Al centro di questa scoperta ci sono i modulatori della gamma-secretasi (Gsm), che invece di inibire l'enzima gamma-secretasi (come invece fanno alcuni farmaci), alterano leggermente la sua attività in modo che produca meno peptidi A-beta che sono inclini a formare placche. Dosi ripetute e basse di questi Gsm hanno eliminato la produzione di A-beta42 nei topi e nei ratti, senza causare effetti collaterali tossici. Il farmaco è risultato essere anche sicuro ed efficace nei macachi, riducendo i livelli di A-beta42 fino al 70%. Il ritrovato è stato quindi testato in un modello di ratti con Alzheimer ad esordio precoce, trattando gli animali prima o subito aver iniziato a formare placche amiloidi. In entrambi i casi, il nuovo Gsm ha ridotto la formazione di placche e l'infiammazione associata alla placca, che si ritiene contribuisca allo sviluppo della malattia.
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