Con decreto uso compassionevole accesso veloce a nuove cure

E' stato pubblicato in Gazzetta lo scorso 2 dicembre il decreto sull'uso compassionevole dei farmaci che apre, in particolare ma non solo per i malati di tumori rari, la possibilita' di utilizzare farmaci che hanno superato solo la prima fase di sperimentazione (quella sulla sicurezza). I malati non dovranno aspettare le sperimentazioni successive sull'efficacia, nel caso non ci siamo alternative terapeutiche. A partire dai primi giorni di dicembre sara' quindi possibile per alcuni paziente accendere a nuove terapie, in centri altamente specializzati che gestiranno l'utilizzo di questi farmaci. I tumori rari sono un gruppo di tumori che presentano un'incidenza pari a 6 nuovi casi ogni 100.000 abitanti per anno; sono rari se considerati singolarmente, per ciascun tipo,ma complessivamente costituiscono circa il 22% di tutti i tumori diagnosticati. La sopravvivenza dei pazienti con tumore raro è del 55% contro il 68% di quella dei pazienti con tumori più frequenti. Un divario consistente che indica l'esistenza di un problema reale.
    La rarità comporta difficoltà aggiuntive, ponendo particolari sfide sul piano della ricerca scientifica e clinica, della pratica medica e delle politiche sanitarie. Per i pazienti, tali sfide si traducono in difficoltà quotidiane nell'affrontare il proprio percorso di malattia, dall'accesso a diagnosi corrette e trattamenti appropriati a quello di nuovi possibili farmaci efficaci.
    "Tuttavia, grazie ad un costante, instancabile impegno di sensibilizzazione e dialogo con le Istituzioni e le Autorità Competenti, da parte della comunità dei pazienti e dei clinici, si stanno delineando nuovi scenari, sia a livello europeo che italiano" afferma Ornella Gonzato, presidente dell'Associazione Paola per i tumori muscolo-scheletrici. In Europa, ciò ha portato all'avvio, nel marzo scorso, delle Reti di Riferimento Europee (ERNs) per i tumori rari; in Italia, con l'accordo Stato-Regioni del settembre scorso, alla nascita della Rete Nazionale Tumori Rari (RNTR) che condividerà i casi clinici- specialmente per quanto riguarda la diagnosi e la decisione di trattamento- tra i centri specialistici, assicurando al paziente l'alta qualità delle competenze, evitandogli al contempo inutili e costose migrazioni sanitarie. Più in generale, la finalità di queste neocostituite Reti è quella di dar risposta, ai diversi livelli, ai bisogni dei pazienti, individuando i centri specialistici per la diagnosi ed il trattamento, promuovendo l'elevata qualità e sicurezza delle cure, condividendo dati, sviluppando conoscenze e sostenendo la ricerca. ERNs e RNTR costituiscono una pietra miliare, un "punto di non ritorno" nell'organizzazione dell'assistenza dei pazienti con tumore raro, con relativa assunzione di responsabilità delle politiche sanitarie che dovranno ora esser attuate per darne piena realizzazione.
    "Un'altra importante novità è quella che riguarda l'accesso dei pazienti con tumore raro all'"uso compassionevole" dei farmaci, rappresentata dal nuovo Decreto del Ministero della Salute del settembre scorso , "Disciplina dell'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica". "Uso compassionevole", traduzione dall'inglese "compassionate use" non significa uso destinato ai malati in fase terminale ma- commenta Ornella Gonzato - si riferisce all'utilizzo terapeutico di un farmaco ancora non autorizzato ma in corso di sperimentazione o di un farmaco autorizzato per indicazioni diverse o ancora di un farmaco autorizzato ma non disponibile sul territorio nazionale. L'uso è a beneficio di pazienti in pericolo di vita, per i quali non siano disponibili alternative di cura o che non possano esser inclusi in una sperimentazione clinica. Il Decreto consente, in particolare ai pazienti con tumore raro, un accesso più agevole e rapido, rispetto alla norma precedente, tenendo in debita considerazione le difficoltà specifiche dei tumori rari, quali la generazione di dati di evidenza scientifica secondo le metodologie convenzionali e stabilendo che la richiesta dell'utilizzo "compassionevole" sia presentata da centri clinici appartenenti alla Rete Nazionale Tumori Rari.
    Il Decreto accoglie peraltro i suggerimenti forniti dal "Gruppo di Lavoro Tumori Rari", costituito da esperti clinici e da rappresentanti di quattro associazioni di pazienti, tra cui l'Associazione Paola. "E' con grande soddisfazione e fiducia che iniziamo a vedere alcuni importanti risultati, dopo anni d'impegno e di lavoro di squadra con tutte le parti coinvolte, a beneficio dei pazienti con tumore raro anche se il percorso è ancora in salita" conclude Gonzato.