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Roma, bimbo con la leucemia salvato dagli effetti collaterali della Car-T

Una terapia capace di contrastare gli effetti collaterali della Car-T ha dato per la prima volta esito positivo su un bimbo. Sperimentata all'Ospedale Bambino Gesù, consiste nella depurazione del sangue del paziente (Aferesi) e ha dimostrato di essere riuscita a ridurre gli effetti infiammatori, e potenzialmente letali, della terapia Car-T su un bambino affetto da leucemia acuta, dimesso dalla terapia intensiva dopo 15 giorni.

Lo studio del Bambin Gesù, messo a punto da Gabriella Bottari e del team del reparto di Terapia Intensiva d’Urgenza ed Oncoematologia pediatrica, è stato pubblicato sul Critical Care Explorations. Si tratta del primo caso clinico al mondo di paziente leucemico trattato con la terapia aferetica di depurazione, annunciato dalle aziende Aferetica (PMI del biomedicale) e CytoSorbents Corporation (società statunitense leader nei sistemi salva-vita).

La tecnica consiste nell'applicare un particolare filtro per la depurazione del sangue in associazione all’immunoterapia con cellule Car-T, che consiste nel manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario, i linfociti, per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. L’obiettivo è contenere le complicanze di questa terapia, considerata la nuova frontiera nella lotta ai tumori del sangue.

Il piccolo paziente del Bambin Gesù, è affetto da una grave forma di leucemia acuta che rappresenta la forma più diffusa in età pediatrica: a livello nazionale si contano circa 400 nuovi casi all'anno. La ricerca del Bambin Gesù suggerisce dunque che l’uso dell’Aferesi, combinato con la terapia Car-T, può rappresentare una soluzione promettente per controllare le complicanze causate da questa terapia antitumorale, senza inficiarne in alcun modo l’azione.

Attualmente, l’immunoterapia con cellule Car-T rappresenta la nuova frontiera per il trattamento dei tumori del sangue refrattari alla chemioterapia. Nel 25% dei pazienti trattati - sia in ambito pediatrico sia adulto - si sviluppano però gravi effetti collaterali, la cosiddetta Cytokine Release Syndrome (CRS), caratterizzata da una risposta infiammatoria incontrollata e potenzialmente letale.

Sino ad oggi, questa grave sindrome è stata trattata con farmaci che non sempre riescono però a controllare lo stato infiammatorio, oltre a sopprimere il sistema immunitario e aumentando il rischio di infezione grave.

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