Il Taglia-incolla Dna ‘riscrive’ i geni della sordità e della Sla

Continua a mietere successi la tecnica del taglia-incolla del Dna. In due diversi studi sui topi ha consentito in un caso di ripristinare l’udito, e nell’altro di ritardare l’insorgenza dei sintomi della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), malattia che colpisce i neuroni che controllano i muscoli volontari. I risultati sono stati ottenuti negli Stati Uniti e pubblicati, rispettivamente, sulle riviste Nature e Science Advances. Lo studio sulla sordità è stato condotto da Istituto Medico Howard Hughes, Mit e Università di Harvard.  Quello sulla Sla, invece, i ricercatori dell’Università della California-Berkeley.

Coordinati da David Liu, i ricercatori hanno utilizzato la tecnica di editing genetico Crispr-Cas9 per inattivare il gene ‘Beethoven’ dei topi che porta alla sordità. Il gene difettoso uccide le cellule dell’udito dotate di piccole ciglia che, muovendosi come spighe nel vento, consentono di percepire i suoni.

Nel caso della Sla, invece, i ricercatori, coordinati da David Schaffer, hanno usato il taglia-incolla del Dna per ‘silenziare’ il difetto genetico all’origine della Sla, prolungando del 25% la vita dei topi.

Messa a punto nel 2013 da due donne, Jennifer Doudna dell’Università di Berkeley ed Emmanuelle Charpentier dell’Università di San Francisco, la Crispr-Cas9 opera come delle ‘forbici molecolari’, permettendo di riscrivere intere sequenze di Dna. La tecnica ha, ad esempio, consentito di osservare le prime fasi della formazione dell’embrione umano, ed è stata applicata ai maiali, aprendo la strada ai trapianti nell’uomo senza rigetto.

Le enormi potenzialità della Crispr hanno, però, sollevato polemiche dopo il primo impiego su embrioni umani negli Usa, spingendo un gruppo di 11 organizzazioni scientifiche a lanciare un appello alla cautela, per evitare un uso improprio della tecnica. Secondo i promotori, infatti, la Crispr potrebbe non solo correggere errori del Dna ma introdurre anche nuove mutazioni.