ROMA. Sono oltre 100 i farmaci che dal 2000 a oggi sono stati resi disponibili in Europa per le malattie rare. E per il 2015 dovrebbero arrivare sul mercato altri nuovi medicinali, dal momento che l'Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha iniziato la valutazione per l'autorizzazione di 21 nuovi farmaci, quantità in aumento dunque rispetto ai 14 del 2013. A sottolinearlo è l'Ema in occasione della Giornata mondiale delle malattie rare (Rare Disease Day) che si celebra domani
Una malattia rara colpisce non più di 5 persone ogni diecimila, ma se si considera il totale di tutti i malati colpiti da queste patologie, sono ben 30 milioni le persone colpite solo nell'Unione Europea. In Italia, secondo i dati dell'Istituto superiore di sanità (Iss), ogni anno si registrano 9mila nuovi casi, con il 20% delle patologie che riguarda i bambini, maggiormente colpiti da malformazioni congenite. Nel 2014 sono stati raccomandati per l'immissione sul mercato alcuni farmaci orfani che rappresentano la prima vera terapia per molte malattie: si tratta del primo medicinale per un particolare tipo di distrofia di Duchenne, il primo trattamento per la porfiria eritropoietica, il primo trattamento per la sindrome di Morquio e la malattia di Castleman, e anche la prima terapia a base di staminali per il recupero della vista in chi ha una carenza di staminali limbali.
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